ومميت

منوعات

إدارة الغذاء والدواء توافق على علاج ثانٍ لاضطراب وراثي نادر ومميت| تفاصيل

كتبت/ زيزي عبد الغفار في غضون أيام من الموافقة على أول علاج لـ اضطراب وراثي نادر، وافقت إدارة الغذاء والدواء على علاج آخر لنفس الحالة. مرض نيمان بيك تُعرف الحالة باسم مرض نيمان بيك من النوع سي (NPC)، ويُقدر أنها تؤثر على حوالي 1 لكل مليون شخص في الولايات المتحدة.  غالبًا ما يتم تشخيصها في مرحلة الطفولة، ويمكن أن تؤدي…